日前，《“三結合”注冊審評證據體系的定位及“人用經驗”價值取向的專家共識》發布。該共識由中國工程院院士王琦、王永炎、肖偉、田金洲、陳士林、朱立國，國醫大師孫光榮、張大寧、周岱翰、梅國強、 沈寶藩、王慶國、王晞星、南征、韓明向，中藥學專家高月、肖小河、孫曉波、中醫臨床專家胡凱文、賈立群、馮利、吳承玉、丁霞等23位中醫藥領域權威專家共同發布，該共識明確了“三結合”注冊審評證據體系里中醫理論、人用經驗、臨床試驗的不同定位，并進一步明確“人用經驗”是該體系的核心，其數據應來源于臨床實踐場景。
2019年，《中共中央 國務院關于促進中醫藥傳承創新發展的意見》首次提出構建中醫藥理論、人用經驗和臨床試驗相結合（簡稱“三結合”）的中藥注冊審評證據體系，以促進中藥傳承創新。國家藥品監督管理局隨后發布多項指導原則，推動該體系的完善與實施。
王琦院士認為，該體系充分考慮到了中醫藥獨特的臨床實踐特點及其研發規律，明確了人用經驗在中藥新藥研究中的獨特價值和地位，體現了中藥新藥研發“源于臨床，回歸臨床”的基本特點與研發路徑。將中藥新藥評價研究模式從“老鼠點頭”的化學藥模式，重新回到尊重臨床療效，即“人點頭”這一符合中醫藥特點的臨床研究范式。“三結合”注冊審評證據體系在保留臨床試驗的基礎上，增加了中醫藥理論和“人用經驗”作為重要審評依據，強調并尊重中醫藥臨床實踐的規律，打破了中藥長期套用化學藥審評標準的局面。
“制定這項共識的初衷是因為這是一項開創性的工作，當前‘三結合’注冊審評證據體系尚處于進一步完善之中，由于中藥評審工作的復雜性，目前中醫藥業界在實踐中尚存在一些爭議。特別是對于“三結合”注冊審評證據體系的定位，以及‘人用經驗’的內涵及其價值取向仍存在較大的困惑。”王琦院士說。為此，他牽頭邀請多位院士、國醫大師、中藥學相關專家、中醫臨床專家，召開“推進中藥‘三結合’審評體系實施研討會”進行充分討論，形成了專家共識。
共識明確了“三結合”注冊審評證據體系的形成與定位。共識認為，中醫藥理論是“三結合”注冊審評證據體系的理論基礎，是中藥新藥審評的重要依據。“人用經驗”的獲得及臨床試驗的實施均不能脫離中醫藥理論的指導。“人用經驗”是踐行中醫藥理論的結果，其數據包含了中藥新藥的處方組成、臨床定位、適用人群、劑量、療程、安全性等重要因素，為后續的臨床試驗設計提供研究基礎，在“三結合”注冊審評證據體系中起到承上啟下的銜接作用。因此，“人用經驗”是“三結合”注冊審評證據體系的核心環節，是中藥新藥研發的特點和優勢所在。
共識明確了“三結合”注冊審評證據體系中“人用經驗”的內涵與其價值取向。共識認為，“三結合”注冊審評證據體系中的“人用經驗”指在長期臨床實踐中積累的，用于滿足臨床需求，具有一定規律性、有效性和可重復性的經驗總結，最終形成的有效治療方案或者治療藥物等。
共識認為，“人用經驗”的療效可以從癥狀、證候、疾病3個維度進行評價，還應滿足評價指標的客觀化、可重復性。依據疾病的中醫和西醫診療指南，全面采集治療前后的癥狀信息、證候信息，以及與療效評價直接相關的結局指標，包括實驗室指標、功能評價、影像學評價、終點結局等。“人用經驗”的獲得應以臨床實踐為根本，無論在處方形成階段還是初步驗證階段，均不能偏離“以患者的獲益為最終目的”的臨床價值觀與醫療實踐場景。
共識還明確了“三結合”注冊審評證據體系中“人用經驗”與臨床試驗的關系。共識認為，“三結合”注冊審評證據體系中“人用經驗”與臨床試驗存在明顯的遞進關系，“人用經驗”數據的質量決定了后續需要開展哪一期臨床試驗。而且，“人用經驗”數據的獲取不能偏離醫療實踐的場景，不能與在可控條件下去除各種混雜因素進行的臨床試驗相提并論。
“‘三結合’審評證據體系還在不斷完善、發展之中，需要主管部門、學術界、醫療界和產業界共同努力，加以完善。”王琦院士表示，該體系的完善還需要多領域共同努力，以推動中藥產業高質量發展。
該共識全文已經在知網網絡首發，并即將紙質見刊于《北京中醫藥大學學報》2025年第4期“引航之聲”欄目。
引用格式為：王琦, 王永炎, 肖偉, 等. “三結合”注冊審評證據體系的定位及“人用經驗”價值取向的專家共識[J]. 北京中醫藥大學學報, 2025, 48(4): 445-450.
